El tratamiento con PRX-102 (pegunigalsidasa alfa) puede mejorar de manera segura y efectiva la función renal en pacientes con enfermedad de fabry, según datos preliminares de un ensayo clínico de fase 3.
Un año de tratamiento con PRX-102 mejoró significativamente el estado clínico de todos los pacientes con enfermedad progresiva y el 66.7% de aquellos con enfermedad de progresión rápida.
PRX-102, desarrollado por Protalix BioTherapeutics con Chiesi Farmaceutici, es una terapia de reemplazo enzimático en investigación (ERT) que compensa la falta de la enzima alfa-galactosidasa A (αGAL-A) en pacientes con Fabry.
La ausencia de αGAL-A conduce a la acumulación perjudicial de dos moléculas de grasa, Gb3 y lisoGb3, en tejidos como el corazón, los riñones, el sistema nervioso, los ojos y la piel.
La seguridad y el impacto de PRX-102 se están evaluando en el ensayo abierto de fase 3 BRIDGE (NCT03018730) en pacientes con Fabry previamente tratados con ERT Replagal (agalsidasa alfa, desarrollado por Shire) durante al menos dos años.
Después de un período inicial de observación de tres meses con una dosis estable de Replagal, los participantes cambiaron a 1 mg / kg de PRX-102, administrado por vía intravenosa (directamente en la vena) cada dos semanas durante un año.
Estos resultados preliminares se refieren a los primeros 16 de los 22 pacientes inscritos (nueve hombres y siete mujeres, de 27 a 60 años) que han completado 12 meses de tratamiento con PRX-102.
El tratamiento mejoró significativamente la función renal de los pacientes al revertir la disminución en la tasa de filtración glomerular (TFGe), una medida de qué tan bien los riñones están limpiando la sangre, durante un año.
Los cambios en los valores de eGFR mejoraron de -5.10 mL / min / 1.73m2 por año mientras tomaban Replagal hasta -0.23 mL / min / 1.73m2 por año en PRX-102.
Este efecto positivo se informó en el 100% de los pacientes en progreso, que tenían una pendiente de cambio de TFGe entre -5 y -3 ml / min / 1.73 m2 por año al inicio del estudio, y en el 66.7% del grupo de progresión rápida, pendiente de TFGe igual ao superior a -5 ml / min / 1.73 m2 por año.
La mayoría de los pacientes que completaron el estudio decidieron continuar el tratamiento con PRX-102 ingresando a un estudio de extensión a largo plazo (NCT03566017).
PRX-102 fue bien tolerado y generalmente seguro; Todos los eventos adversos informados durante el estudio fueron temporales y no causaron problemas de salud adicionales.
«Anteriormente anunciamos resultados preliminares positivos de 16 pacientes después de seis meses en el estudio BRIDGE en septiembre de 2018, y estos nuevos resultados, después de 12 meses de tratamiento, sugieren aún más el gran beneficio potencial de la pegunigalsidasa alfa en la función renal para los pacientes con Fabry». Chertkoff, MD, vicepresidente de asuntos médicos de Protalix, dijo en un comunicado de prensa.
BRIDGE es uno de los tres ensayos de Fase 3 que exploran la seguridad y la eficacia de PRX-102. Los estudios en curso de Fase 3 BALANCE (NCT02795676) y BRIGHT (NCT03180840) también están totalmente inscritos.
Protalix y Chiesi Farmaceutici anunciaron en junio que se estaban preparando para presentar una solicitud de licencia de productos biológicos para PRX-102 a la Administración de Alimentos y medicamentos de EE. UU.
La solicitud, que se presentará en el primer trimestre de 2020, se basará en los datos disponibles de los ensayos de fase 1/2 del PRX-102 y el estudio BRIDGE.
ALICE MELAO
Fuente: http://bit.ly/2W86dwm
