La FDA aprueba el programa de terapia génica Avrobio para la enfermedad de Fabry
AVR-RD-01 es una terapia génica que utiliza células progenitoras de la sangre, también conocidas como células madre hematopoyéticas, para producir una enzima funcional alfa-galactosidasa A (AGA), que es deficiente en la enfermedad de Fabry.
Aprendiendo y conociendo
Este año 2020 seguiremos participando en reuniones de trabajo alrededor del mundo. El objetivo fundamental: aprender, compartir y traer a México lo más avant-garde...
Carta abierta de FEMEXER a los responsables políticos en México: Recomendaciones para proteger a...
Como FEMEXER es miembro honorario de EURORDIS y miembro activo de Rare Diseases International, y ya que Proyecto Pide un Deseo México es miembro...
EGA se convierte en alianza internacional
La reunión del 15-16 de octubre de 2018 en Riga, Letonia fue la 10ª bienal de miembros de la Alianza Gaucher.
Entrevista a Anja Helm de EuroRDis
Durante la visita de nuestros voceros David Peña hijo y Paulina Peña a Barcelona, España, tuvieron la oportunidad de saludar a un querido amigo de...
Fabio Di Pietro, consejero de IPA, recomienda la infusión en casa para los lisosomales
Uno de los miembros internacionales del consejo de la Asociación Internacional de Pompe (IPA, por sus siglas en inglés), Fabio di Pietro, nos habla...
Pacientes reclutados en Europa para candidatos a terapia génica FLT190
"Este estudio pretende investigar la seguridad de FLT190, una nueva terapia génica, y su potencial para tratar los signos y síntomas de la enfermedad de Fabry después de una administración única de FLT190 con el potencial de conducir a una producción continua de αGLA", escribieron los investigadores.
