Propuestas al Senado español
Nuestro muy querido y respetado amigo, dr. Ignacio Burgos, nos ha compartido el donde ha sido entrevistado en el programa de radio.
La FDA aprueba Mepsevii para el tratamiento de la mucopolisacaridosis VII
La FDA determinó que Mepsevii, una terapia de reemplazo enzimático, es seguro y efectivo en pacientes pediátricos y adultos después de varios años de pruebas clínicas.
Webinar sobre terapia génica para Gaucher
El Dr. Aneal Khan es el experto que más experiencia tiene con el programa de terapia génica para la enfermedad de Gaucher. Es por...
Pacientes reclutados en Europa para candidatos a terapia génica FLT190
"Este estudio pretende investigar la seguridad de FLT190, una nueva terapia génica, y su potencial para tratar los signos y síntomas de la enfermedad de Fabry después de una administración única de FLT190 con el potencial de conducir a una producción continua de αGLA", escribieron los investigadores.
Clinigen K.K. y GC Pharma anuncian un acuerdo de licencia exclusivo en Japón para...
Hunterase (Idursulfase-beta) ICV desarrollado por GC Pharma se administra directamente a los ventrículos cerebrales mediante la administración intracerebroventricular (ICV), con el fin de llegar a las células del cerebro y del sistema nervioso central.
La defensa de los pacientes en las investigaciones médicas: el modelo Pompe
El papel de las organizaciones de defensa de pacientes en la configuración de la investigación médica: el modelo de Pompe
Artículo creado el 27 de...
Entrevista a Anja Helm de EuroRDis
Durante la visita de nuestros voceros David Peña hijo y Paulina Peña a Barcelona, España, tuvieron la oportunidad de saludar a un querido amigo de...
