Carta de IGA y seminario en línea con recomendación de infusión en casa
Los pacientes Gaucher, y por ende, todos los lisosomales, deben recibir sus infusiones en casa, o al menos en un centro especializado fuera de...
La FDA aprueba el programa de terapia génica Avrobio para la enfermedad de Fabry
AVR-RD-01 es una terapia génica que utiliza células progenitoras de la sangre, también conocidas como células madre hematopoyéticas, para producir una enzima funcional alfa-galactosidasa A (AGA), que es deficiente en la enfermedad de Fabry.
Grupo sin fines de lucro trabaja para crear conciencia sobre las enfermedades raras en...
La organización benéfica fue formada por Rajasimha y Prasanna Shirol, el padre de un niño con la enfermedad de Pompe. ORDI USA es miembro de la Organización Nacional para Enfermedades Raras (NORD) con sede en Connecticut.
Día de las Enfermedades 2017
El vie 24 feb conmemoraremos el Día de las Enfermedades Raras 2017.
Pacientes reclutados en Europa para candidatos a terapia génica FLT190
"Este estudio pretende investigar la seguridad de FLT190, una nueva terapia génica, y su potencial para tratar los signos y síntomas de la enfermedad de Fabry después de una administración única de FLT190 con el potencial de conducir a una producción continua de αGLA", escribieron los investigadores.
Semana Global 2015 de Enfermedades Raras en México
Son tres eventos que conformarán la SG2015EERR que se llevará a cabo del 12 al 16 de octubre de 2015 en la ciudad de...
¡Gracias, IGA! Folleto de información básica sobre la enfermedad de Gaucher
La Alianza Gaucher Internacional (IGA, por sus siglas en inglés) ha puesto a disposición de toda la comunidad su folleto informativo sobre la enfermedad de Gaucher en español.
