Reclutamiento paciente mucopolisacaridosis tipo 6
Según un comunicado de prensa de la compañía de biotecnología francesa Inventiva, la compañía ha completado el reclutamiento para un ensayo clínico de fase 2 que evalúa su fármaco experimental de mucopolisacaridosis tipo 6, odiparcil.
Fármaco para mucopolisacaridosis tipo 4A
De acuerdo con una publicación de BioPortfolio, la Administración Nacional de Productos Médicos de China (NMPA, similar a la FDA estadounidense) aprobó recientemente el medicamento Vimizim de BioMarin para la mucopolisacaridosis tipo 4A para uso exclusivo en la República Popular.
Cerdelga, perfil de seguridad favorable
Cerdelga (eliglustat) tiene un perfil de seguridad favorable a largo plazo consistente con observaciones previas entre pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1, según muestran los datos agrupados de cuatro ensayos completados.
Paciente tratado con terapia génica LYS-SAF302
Estamos muy complacidos de haber administrado con éxito LYS-SAF302 al primer paciente europeo y marcar esto como un hito para el campo en el avance de un posible tratamiento de una sola vez para pacientes con [síndrome de Sanfilippo tipo A]", dijo Michel Zerah, de El Hôpital Necker Enfants Malades en París.
Aprobación acelerada por la FDA de PRX-102
Protalix BioTherapeutics y Chiesi Farmaceutici planean presentar una solicitud de licencia de productos biológicos con la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para PRX-102 (pegunigalsidasa alfa) como tratamiento para la enfermedad de Fabry, anunciaron las compañías.
Modelos celulares para probar terapia de reemplazo de enzima en investigación
Usando diferentes modelos celulares del síndrome de Sanfilippo tipo B, los investigadores encontraron que el tiempo de exposición y la dosis afectan significativamente la captación celular de BMN 250, una terapia de reemplazo de enzimas en investigación, y el aclaramiento de las moléculas de azúcar llamadas sulfato de heparán.
‘Barómetro raro’
Durante los últimos tres años, Eurordis-Rare Diseases Europe, una alianza con sede en París de más de 800 organizaciones de pacientes, ha llevado a cabo el Programa Barómetro Raro, cuyos informes presentan análisis sencillos, fáciles de leer y gráficos y cuadros coloridos.
