PLX-200 obtiene la designación de medicamento huérfano para las gangliosidosis GM2
Estados Unidos:
Dentro de los Estados Unidos, la FDA otorga la designación de medicamento huérfano para facilitar el desarrollo y la revisión de medicamentos o...
La comunidad de pacientes con EERR ya sabe cómo enfrentar retos: somos resiliencia
Ante la pandemia del COVID-19, la comunidad de pacientes con enfermedades raras podemos sentirnos abrumados por la inmensa cantidad de mensajes negativos, desalentadores y...
Este año comenzará un ensayo clínico de terapia génica para la gangliosidosis GM1 en...
Reino Unido:
Lysogene acaba de anunciar que la FDA aprobó su solicitud de nuevo fármaco en investigación para terapia de la gangliosidosis GM1, una enfermedad...
Por qué los biosimilares no son genéricos
La charla la impartió el Dr. Gilberto Castañeda Hernández, amigo y aliado del Proyecto Pide un Deseo México, en una reunión con la IFPMA...
Postura de IGA sobre las medicinas no comparables
La Alianza Internacional de Gaucher (IGA, por sus siglas en inglés) ha publicado una declaración de posición sobre el uso de medicamentos no comparables...
Toto, paciente Gaucher ante el COVID-19
David “Toto” Peña Aragón, vocero internacional de FEMEXER e hijo de David Peña Castillo, ofrece su experiencia como paciente Gaucher ante la pandemia del...
FDA otorga el estatus de fármaco huérfano a la terapia génica M6P
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la designación de medicamento huérfano a dos terapias genéticas que M6P Therapeutics...
