Terapia génica AVR-RD-03 reduce acumulación de glucógeno tóxico en enfermedad de Pompe clásica de...
Estados Unidos:
Se descubrió que AVR-RD-03, la terapia génica en investigación de Avrobio para la enfermedad de Pompe clásica de inicio infantil, reduce las acumulaciones...
Condición del movimiento ocular el nistagmo puede ser una característica de Pompe infantil
Parma, Italia:
El nistagmo, una afección en la que los ojos se mueven rápida e incontrolablemente, puede ser una característica de la enfermedad de Pompe...
Se amplía el ensayo de tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C
IntraBio ha lanzado recientemente un estudio de extensión de su ensayo de fase II de IB1001, un tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo...
iPSCs, CRISPR/Cas9 y protocolos de diferenciación basados en factores de transcripción para generar nuevos...
Noelia Benetó1, Daniel Grinberg1, Lluïsa Vilageliu1 and Isaac Canals2
1Departamento de Genética, Microbiologia y Estadística, Facultas de Biología, Universitat de Barcelona, CIBERER, IBUB, IRSJD, E-08028...
Terapia genética potencial para Gaucher tipo 2, PR001, incluida en la vía rápida de...
Estados Unidos:
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de vía rápida a PR001, terapia génica en...
El nuevo modelo de ratón de Pompe muestra potencial en nueva terapia genética
Los científicos han creado un nuevo modelo de ratón de la enfermedad de Pompe que muestra las graves deficiencias respiratorias que experimentan muchos pacientes,...
La respuesta inmune neuronopática de Gaucher podría proteger al cerebro de infecciones
La enfermedad neuropática de Gaucher, induce una respuesta inmune que protege contra las infecciones virales en el cerebro, según un estudio preliminar en animales.
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