‘Mi Diego se apaga’, narra madre del niño diagnosticado con Alzheimer infantil
Los niños con esta enfermedad tienden a dejar de comer, dejan de deglutir, dejan de caminar.
¿Cómo saber si tu hijo padece Morquio?
Los síntomas generalmente aparecen en la primera década de vida.
Enfermedad de Pompe… a la espera de una cura gracias a la terapia génica
Los síntomas más frecuentes de la enfermedad son el debilitamiento muscular progresivo y las dificultades respiratorias.
Los impactos de la enfermedad de Gaucher en el sistema esquelético y el futuro...
Los tratamientos comunes para la enfermedad de Gaucher, como la terapia de reemplazo enzimático, pueden ayudar a aliviar muchos síntomas, pero tienen un efecto mínimo en los efectos esqueléticos de la enfermedad, y solo si el tratamiento se inicia de manera temprana.
Después de la reunión con la FDA, Amicus Therapeutics lanzará el Programa de la...
El tratamiento actual incluye terapia de reemplazo enzimático alglucosidasa alfa (Lumizyme) de Sanofi. Esta es una infusión, mientras que la AT-GAA de Amicus es una píldora.
Amicus establece un precio de 315.000 dólares para su tratamiento contra la enfermedad de...
Galafold es una terapia oral para la enfermedad de Fabry, una condición genética, en ocasiones mortal, en la que la acumulación de grasa daña varios órganos.
Nueva Zelanda PHARMAC propone cambios en el tratamiento de Gaucher
Los pacientes que actualmente reciben tratamiento para Gaucher pueden necesitar someterse a una IRM antes de cambiar al nuevo tratamiento.
