Nuevo tratamiento para la enfermedad de Pompe llega a ensayos clínicos
El tratamiento más común para los pacientes con enfermedad de Pompe en este momento es la terapia de reemplazo enzimático (ERT).
Auburn Senior en busca de una cura para la enfermedad que tomó la vida...
"Estoy haciendo esta investigación porque me apasiona encontrar una cura para las enfermedades de almacenamiento lisosomal. "He visto cómo se ve de primera mano y el costo que puede cobrar a las familias y al paciente mismo".
Niña tanzana con enfermedad de Gaucher recibirá tratamiento a través de un programa crítico
Inicialmente, Yusra fue diagnosticada erróneamente con malaria y luego con anemia falciforme. Luego, la Dra. Kandi Muze del Hospital Nacional Muhimbili examinó a la niña y notó signos de la enfermedad de Gaucher, una rara enfermedad de almacenamiento lisosomal.
Identificar a los pacientes a tiempo, esencial para la patología lisosomal
Las novedades más importantes en Gaucher han estado orientadas hacia el tratamiento oral.