Detección de enfermedades raras tarda hasta 10 años, advierte especialista
"Son muchísimas", detalló el especialista del Instituto Nacional de Pediatría, al referir que en su conjunto suman más que "los niños detectados con leucemia o Sida".
Paciente recibe terapia génica en un estudio de fase 1/2 de ACTUS-101
Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), es una compañía enfocada en terapias génicas y se especializa en trastornos genéticos raros, como la enfermedad de Pompe.
Shanghai establece fondo de ayuda médica para tratar enfermedades raras
El fondo se utilizará principalmente para la mejora del tratamiento médico de las enfermedades por almacenamiento lisosómico.
Cuando convives con una enfermedad rara corriendo por tus células
La enfermedad de Gaucher se debe a un déficit de la enzima glucocerebrosidasa, encargada de la degradación del glucocerebrósido.
Terapias genéticas para la enfermedad de Pompe y otras enfermedades raras están en desarrollo
El tratamiento primario para la enfermedad de Pompe es el reemplazo de enzimas.
Esteve desarrollará la terapia para Hunter cuando valide la de Sanfilippo A
La compañía aclara el complejo reto científico que suponen estas investigaciones.
Desarrollo de la terapia de edición del genoma CRISPR-Cas9 personalizada para la enfermedad de...
Los investigadores que trabajan con enfermedades raras que tienen orígenes genéticos recurren cada vez más al uso de estas terapias como posibles opciones de tratamiento.
