Aprobación acelerada por la FDA de PRX-102
Protalix BioTherapeutics y Chiesi Farmaceutici planean presentar una solicitud de licencia de productos biológicos con la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para PRX-102 (pegunigalsidasa alfa) como tratamiento para la enfermedad de Fabry, anunciaron las compañías.
Síndrome de Sanfilippo tipo A conduce a cambios en el metabolismo
El síndrome de Sanfilippo tipo A conduce a cambios en el metabolismo de los gangliósidos (moléculas de azúcar y grasa) y esfingolípidos (moléculas de grasa) en diferentes regiones del cerebro y en diferentes etapas de la enfermedad, según un estudio realizado en ratones.
Electromiografía y diagnóstico de la enfermedad de Pompe
La electromiografía (EMG) es un examen médico que los doctores pueden utilizar para evaluar la salud de los músculos y los nervios, y qué...
Actualización sobre PRX-102 para la enfermedad de Fabry
Los pacientes con enfermedad de Fabry pueden tener pronto otra opción de tratamiento, según un comunicado de prensa publicado en BioSpace. Protalix Biotherapeutics y...
Formas necesarias para facilitar el alto costo de la atención de Gaucher a pacientes...
La enfermedad de Gaucher es una de las enfermedades crónicas más costosas para tratar en Irán, y se necesitan esfuerzos para minimizar la carga financiera que enfrentan los pacientes y las autoridades de salud en el país, dicen los investigadores.
¿Puede implante cerebral tratar demencia causada por síndrome de Sanfilippo?
En el ensayo participaron otros 22 pacientes con la enfermedad que fueron tratados con un chip implantado en el cerebro. Este chip puede liberar la enzima que falta en pacientes con síndrome de Sanfilippo.
Bayer adquiere AskBio y su programa de terapia genética para la enfermedad de Pompe
Bayer llegó a un acuerdo para adquirir Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), incluido su programa clínico de ACT-101, una terapia genética experimental de una sola vez...