Galafold tiene un efecto positivo en pacientes con Fabry con mutaciones susceptibles, según un...
Galafold (migalastat) de Amicus Therapeutics brinda beneficios clínicos a los pacientes portadores de mutaciones susceptibles de la enfermedad de Fabry, independientemente de la gravedad de la enfermedad, según muestra un ensayo de Fase 3.
Auburn Senior en busca de una cura para la enfermedad que tomó la vida...
"Estoy haciendo esta investigación porque me apasiona encontrar una cura para las enfermedades de almacenamiento lisosomal. "He visto cómo se ve de primera mano y el costo que puede cobrar a las familias y al paciente mismo".
La británica Madeline Collin se esfuerza por ser la Voz de la esperanza para...
La estudiante británica de la universidad habló sobre sus luchas a principios de este mes en el 2º Congreso Internacional de Tratamientos Avanzados en Enfermedades Raras en Viena.
La enfermedad de Fabry es más común de lo que se pensaba anteriormente, dicen...
Dos de los principales expertos mundiales en la enfermedad de Fabry, los genetistas Dominique Germain de Francia y Gheona Altarescu de Israel, afirman que la cantidad de personas nacidas con el trastorno puede ser significativamente más de lo que se cree.
Tratamiento crítico para la enfermedad de Gaucher obtiene cobertura ampliada en Corea del Sur
De acuerdo con una historia de Korea Biomedical Review, Sanofi Genzyme Korea, una subsidiaria de la compañía farmacéutica Sanofi, emitió recientemente un anuncio que indica que el Ministerio de Salud y Bienestar de Corea del Sur decidió recientemente ampliar la cobertura de seguro para el medicamento de la compañía Cerezyme ( imiglucerasa). Cerezyme se usa para tratar la enfermedad de Gaucher.
Los pacientes con GD1 muestran una alta prevalencia de lesiones óseas irreversibles, informes del...
Dada la lenta respuesta esquelética al tratamiento de reemplazo enzimático y la aparición de lesiones irreversibles que pueden afectar la calidad de vida, es necesaria una evaluación exhaustiva de la afectación ósea en pacientes con enfermedad de Gaucher.
La terapia génica, esperanza en el tratamiento de ciertas enfermedades hematológicas singulares
Los estudios que se están llevando a cabo en terapia génica para el tratamiento de las enfermedades de Gaucher y de Fabry, y de la hemofilia, están arrojando resultados muy prometedores
