IND aceptado para tratamiento experimental del síndrome de Sanfilippo
Este medicamento está en desarrollo como tratamiento para el trastorno genético raro del síndrome de Sanfilippo. Esta acción significa que Seelos ahora podrá proceder legalmente con ensayos clínicos centrados en la trehalosa.
Preguntas frecuentes sobre la enfermedad de Pompe
La información sobre trastornos genéticos raros como la enfermedad de Pompe puede ser difícil de encontrar, lo que complica la vida tanto de los pacientes como de los cuidadores. Este artículo ofrece una referencia fácil a algunas de las preguntas más frecuentes sobre la enfermedad de Pompe.
Cerezyme alivió problemas severos de hígado y pulmón en un paciente de Gaucher
"Los efectos dramáticos de [Cerezyme] observados en nuestro paciente probablemente se deban a la reversión primaria de la enfermedad hepática y la fibrosis hepática con un efecto adicional sobre los macrófagos vasculares pulmonares [células infiltradas]", escribieron los investigadores.
Gain Therapeutics y socios ganan una subvención de € 1.4M y así desarrollar tratamientos...
Gain, cuya sede se encuentra en Lugano, se enfoca en enfermedades raras del sistema nervioso central (el cerebro y la médula espinal) que son impulsadas por enzimas lisosomales mal plegadas o de forma incorrecta y que no tienen tratamientos disponibles.
Terapia génica ABO-102 preserva el desarrollo cognitivo en niños pequeños con Sanfilippo tipo A
Los niños más pequeños con síndrome de Sanfilippo tipo A tratados con el candidato de terapia génica ABO-102 continúan teniendo un desarrollo neurocognitivo normal...
Niña tanzana con enfermedad de Gaucher recibirá tratamiento a través de un programa crítico
Inicialmente, Yusra fue diagnosticada erróneamente con malaria y luego con anemia falciforme. Luego, la Dra. Kandi Muze del Hospital Nacional Muhimbili examinó a la niña y notó signos de la enfermedad de Gaucher, una rara enfermedad de almacenamiento lisosomal.
Formas necesarias para facilitar el alto costo de la atención de Gaucher a pacientes...
La enfermedad de Gaucher es una de las enfermedades crónicas más costosas para tratar en Irán, y se necesitan esfuerzos para minimizar la carga financiera que enfrentan los pacientes y las autoridades de salud en el país, dicen los investigadores.
