La terapia génica para 12 enfermedades raras se investigará gracias a esta asociación entre...
El acuerdo extendido ha permitido a Amicus y Penn ampliar su trabajo de 3 a 6 programas enfocados en enfermedades genéticas raras y agregar 12 enfermedades más raras a su perfil. La esperanza es que esta colaboración conduzca a terapias efectivas o incluso curas para pacientes con enfermedades raras, y que mejore la calidad de vida de quienes sufren enfermedades debilitantes en todo el mundo.
Aprendiendo y conociendo
Este año 2020 seguiremos participando en reuniones de trabajo alrededor del mundo. El objetivo fundamental: aprender, compartir y traer a México lo más avant-garde...
Investigadores alemanes; los nuevos gráficos de crecimiento desde el nacimiento hasta la edad adulta...
Los gráficos, que muestran los patrones de crecimiento de las personas con síndrome de Sanfilippo desde el nacimiento hasta la edad adulta temprana, también proporcionarán una base para que los investigadores ayuden a evaluar el impacto de las estrategias terapéuticas a medida que se desarrollan.
Comunicándonos con todos
Cuando las distancias y los compromisos resultan una complicación, las nuevas fórmulas de comunicación en el mundo nos permiten allegar esfuerzos, consultar dudas, motivar...
Un estudio en ratones sugiere que el candidato a terapia génica es prometedor para...
Amicus Therapeutics anunció datos preclínicos positivos que muestran que su terapia génica de investigación para la enfermedad de Pompe se administra de manera efectiva y conduce a una reducción significativa de glucógeno en tejidos clave en ratones, incluido el cerebro y la médula espinal.
Los datos preclínicos tienen la terapia génica AVR-RD-02 en camino al primer ensayo en...
Los nuevos datos fueron compartidos en la reunión anual de este año de la Sociedad Americana de Terapia Genética y Celular por Stefan Karlsson, MD, PhD, profesor en la Universidad de Lund. Su presentación se tituló "El vector lentiviral de glucocerebrosidasa clínica corrige la patología y los signos clínicos en un modelo de ratón para la enfermedad de Gaucher tipo 1".
El ensayo clínico del síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB) continúa progresando
El ensayo ha completado la dosificación de los pacientes que pertenecen a la primera cohorte, y el primer paciente de la segunda cohorte acaba de recibir la terapia por primera vez. Abeona está comprometida con el desarrollo de terapias celulares y genéticas para una variedad de enfermedades graves.
