La terapia génica para 12 enfermedades raras se investigará gracias a esta asociación entre...
El acuerdo extendido ha permitido a Amicus y Penn ampliar su trabajo de 3 a 6 programas enfocados en enfermedades genéticas raras y agregar 12 enfermedades más raras a su perfil. La esperanza es que esta colaboración conduzca a terapias efectivas o incluso curas para pacientes con enfermedades raras, y que mejore la calidad de vida de quienes sufren enfermedades debilitantes en todo el mundo.
Pacientes reclutados en Europa para candidatos a terapia génica FLT190
"Este estudio pretende investigar la seguridad de FLT190, una nueva terapia génica, y su potencial para tratar los signos y síntomas de la enfermedad de Fabry después de una administración única de FLT190 con el potencial de conducir a una producción continua de αGLA", escribieron los investigadores.
Primera versión genérica de Miglustat aprobada por la FDA
Amerigen Pharmaceuticals Limited y Dipharma S.A. presentaron la solicitud en enero de 2016; esta es la primera ANDA que se aprueba como un equivalente genérico de la versión del fármaco de Actelion Pharmaceuticals, Zavesca.
Carta abierta de FEMEXER a los responsables políticos en México: Recomendaciones para proteger a...
Como FEMEXER es miembro honorario de EURORDIS y miembro activo de Rare Diseases International, y ya que Proyecto Pide un Deseo México es miembro...
Gaucher, una de las enfermedades huérfanas de Colombia
Algunos pacientes no experimentan ningún síntoma sino hasta que llegan a la vejez, mientras que otros pueden desarrollar condiciones potencialmente fatales durante la infancia.
¡Felicitaciones, Pali!
Estimados asociados, el día de hoy la European Gaucher Alliance (EGA) anunció a los nuevos miembros de su consejo.
Nos sentimos muy orgullosos de que...
Revista Pide un Deseo, número 7
Construyendo puentes: la importancia de las alianzas estratégicas
