Migalastat NDA enviado a la FDA para el tratamiento de la enfermedad de Fabry
Aproximadamente 1 de cada 40,000 a 60,000 hombres se ven afectados por la enfermedad de Fabry, según el NIH.
Científicos descubren un mejor modelo de enfermedad de Batten en primates
Al establecer el análogo más cercano a la condición en humanos, la versión encontrada en monos tiene un gran potencial para el desarrollo de nuevos tratamientos y terapias.
Usando la terapia genética fetal para prevenir la enfermedad de Gaucher
Algunos de los autores del estudio participan en el desarrollo de la terapia génica para la enfermedad de Gaucher.
Resultados positivos de dos ensayos de fase 3 para un nuevo tratamiento potencial para...
El tratamiento estándar actual para la enfermedad de Fabry es la terapia de reemplazo enzimático (TRE). Las infusiones intravenosas proporcionan a los pacientes enzimas saludables para reemplazar las defectuosas.
Gaucher podría estar asociada a raros tipos de cáncer sangre
La enfermedad de Gaucher puede predisponer a los pacientes a tipos raros de cáncer de sangre, y los médicos deben estar atentos al desarrollo de estos tumores malignos, sugiere un informe de caso.
Células de diseño: ¿el futuro de la medicina?
Si bien es demasiado pronto para determinar por completo el éxito de estos tratamientos, las posibilidades y el potencial parecen ser infinitos.
Fondos recaudados para investigar la mucopolisacaridosis y otras enfermedades raras
Xconomy.com acaba de publicar que se han recaudado fondos para una variedad de empresas que investigan terapias para enfermedades raras.
Desafortunadamente, las nuevas terapias e...
