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viernes 3 mayo 2024
En la conferencia de Viena, los expertos de Gaucher discuten el tratamiento de la "enfermedad modelo"

En la conferencia de Viena, los expertos de Gaucher discuten el tratamiento de la...

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La enfermedad de Gaucher ocupó un lugar central en una reciente conferencia médica en Viena, Austria, organizada por Ari Zimran, MD, director de la Clínica Gaucher en el Centro Médico Shaare Zedek de Israel.

Catamarca: desesperados, pacientes con la enfermedad de Fabry debieron hacer un piquete porque no...

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Argentina: Un grupo de pacientes catamarqueños de la enfermedad de Fabry aseguraron que se vieron obligados a realizar un piquete y una concentración frente al Ministerio...
tratamiento Sanfilippo recibe rara designación de enfermedad pediátrica

El tratamiento de la enfermedad de Sanfilippo recibe rara designación de enfermedad pediátrica

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Seelos Therapeutics ha recibido recientemente la designación de enfermedad pediátrica rara para su tratamiento con la enfermedad de Sanfilippo, la trehalosa. Esta designación es...
Informe de caso aumenta la conciencia sobre el riesgo de mieloma múltiple en pacientes con enfermedad de Gaucher

Informe de caso aumenta la conciencia sobre el riesgo de mieloma múltiple en pacientes...

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Se ha encontrado que los pacientes con enfermedad de Gaucher son más susceptibles a las complicaciones a largo plazo o tumores malignos, como el mieloma múltiple y el cáncer de hígado.
El tratamiento experimental para el síndrome de Sanfilippo tipo B obtiene la designación de vía rápida

El tratamiento experimental para el síndrome de Sanfilippo tipo B obtiene la designación de...

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Esta terapia está en desarrollo como tratamiento para la mucopolisacaridosis IIIB, también conocida como síndrome de Sanfilippo. ABO-101 es una terapia génica mediada por AAV de un solo uso.

Terapia estancada para el síndrome de Morquio

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Siete jóvenes esperan mejorar su calidad de vida con un tratamiento que existe en otros países, pero que a Panamá no llega a pesar de los esfuerzos de sus familiares.
Unión Europea

Gain Therapeutics y socios ganan una subvención de € 1.4M y así desarrollar tratamientos...

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Gain, cuya sede se encuentra en Lugano, se enfoca en enfermedades raras del sistema nervioso central (el cerebro y la médula espinal) que son impulsadas por enzimas lisosomales mal plegadas o de forma incorrecta y que no tienen tratamientos disponibles.