ERT vs. SRT: ¿cuál sería más eficaz para la enfermedad de Fabry?
Opciones de tratamiento alternativas, como la terapia de reducción de sustrato (SRT), están mostrando resultados alentadores en ensayos clínicos.
Nuevo tratamiento potencial para la enfermedad de Fabry requiere infusiones menos frecuentes
Este ensayo se creó para evaluar PRX-102 como terapia para pacientes con Fabry en comparación con el tratamiento típico con Fabrazyme. Por lo tanto, se incluyeron pacientes que fueron tratados previamente con Fabrazyme.
La FDA acelera la terapia génica 4D-310 para Fabry
4D-310, una nueva terapia génica para la enfermedad de Fabry que está siendo desarrollada por 4D Molecular Therapeutics (4DMT), recibió la designación de vía...
Niña tanzana con enfermedad de Gaucher recibirá tratamiento a través de un programa crítico
Inicialmente, Yusra fue diagnosticada erróneamente con malaria y luego con anemia falciforme. Luego, la Dra. Kandi Muze del Hospital Nacional Muhimbili examinó a la niña y notó signos de la enfermedad de Gaucher, una rara enfermedad de almacenamiento lisosomal.
La AAH selecciona dos pósteres del Grupo Español de Enfermedades de Depósito Lisosomal
Este grupo cooperativo de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) ha debutado en el 59º Congreso ASH con apenas un año de vida.
¡Es el Día Internacional de Pompe!
El tratamiento actual para la enfermedad de Pompe es la ERT (Terapia de reemplazo enzimático), un tratamiento IV que proporciona a los pacientes la enzima GAA de la que carecen.
Centogene y Evotec amplían su colaboración para desarrollar nuevos tratamientos para Gaucher
Centogene y Evotec han ampliado su acuerdo de colaboración para centrarse en el desarrollo de nuevos tratamientos para la enfermedad de Gaucher y otros...
