¡El nuevo tratamiento para la enfermedad de Batten acaba de recibir la designación de...
REGENXBIO espera solicitar la aprobación del medicamento por la FDA y comenzar un ensayo clínico para determinar aún más su eficacia en 2019.
Adolescente australiano judío con enfermedad de Gaucher lanza un grupo de apoyo para pacientes
Según una historia de Australian Jewish News, un adolescente judío llamado Gidon Goodman nació con la enfermedad de Gaucher. Recientemente, comenzó el primer grupo de apoyo para pacientes con enfermedad de Gaucher en el país.
La prueba de datos conceptuales destaca la viabilidad de la terapia génica para la...
Los datos mostraron que los vectores de Homology podían atravesar varias células y tejidos del sistema nervioso sin problemas después de la inyección intravenosa.
Trastornos raros innatos como la enfermedad de Pompe todavía causan alta mortalidad
Según una historia de Vietnam News, la madre Huyen Trang ha visto a dos de sus hijos enfrentarse a la puerta de la muerte...
El género importa para el desarrollo de la lesión de la materia blanca en...
Una nueva investigación de la Universidad de Ámsterdam, Países Bajos, sugiere que un grupo significativo de pacientes con enfermedad de Fabry tienen lesiones sustanciales...
La importancia de la detección precoz en las enfermedades lisosomales
Sanofi Genzyme organizo un encuentro en el que numerosos expertos del grupo Post WS Rareview revisan los aspectos más relevantes acontecidos en el World...
Un estudio investigó los efectos de la enfermedad de Pompe de aparición tardía en...
Un estudio investigó los efectos de la enfermedad de Pompe de aparición tardía en las voces de los pacientes.
Sobre la enfermedad de Pompe de...
