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Cuernavaca
lunes 13 julio 2020
Enfermedad de Gaucher, medicamento huerfano,

La FDA aprueba el programa de terapia génica Avrobio para la enfermedad de Fabry

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AVR-RD-01 es una terapia génica que utiliza células progenitoras de la sangre, también conocidas como células madre hematopoyéticas, para producir una enzima funcional alfa-galactosidasa A (AGA), que es deficiente en la enfermedad de Fabry.
Grupo sin fines de lucro trabaja para crear conciencia sobre las enfermedades raras en la India

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La organización benéfica fue formada por Rajasimha y Prasanna Shirol, el padre de un niño con la enfermedad de Pompe. ORDI USA es miembro de la Organización Nacional para Enfermedades Raras (NORD) con sede en Connecticut.
La fascinación por Pompe llevó al neurólogo de Miami a Holanda hace años

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Pocas personas han oído hablar de la enfermedad de Pompe, y aún menos saben algo acerca de Joannes Cassianus Pompe, el patólogo holandés que en 1931 caracterizó el raro trastorno que lleva su nombre, y que solo 14 años más tarde fue asesinado por los nazis para ayudar a los aliados durante el la Segunda Guerra Mundial.
La FDA aprueba Mepsevii para el tratamiento de la mucopolisacaridosis VII

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La FDA determinó que Mepsevii, una terapia de reemplazo enzimático, es seguro y efectivo en pacientes pediátricos y adultos después de varios años de pruebas clínicas.
Clinigen K.K. y GC Pharma anuncian un acuerdo de licencia exclusivo en Japón para Hunterase (Idursulfase-beta) ICV, medicamento para el síndrome de Hunter

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Hunterase (Idursulfase-beta) ICV desarrollado por GC Pharma se administra directamente a los ventrículos cerebrales mediante la administración intracerebroventricular (ICV), con el fin de llegar a las células del cerebro y del sistema nervioso central.
En la conferencia de Viena, los expertos de Gaucher discuten el tratamiento de la "enfermedad modelo"

En la conferencia de Viena, los expertos de Gaucher discuten el tratamiento de la...

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La enfermedad de Gaucher ocupó un lugar central en una reciente conferencia médica en Viena, Austria, organizada por Ari Zimran, MD, director de la Clínica Gaucher en el Centro Médico Shaare Zedek de Israel.
lysosome new

Las enfermedades de almacenamiento lisosomal son candidatos ideales para la terapia génica a base...

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Los trastornos de almacenamiento lisosomal son candidatos ideales para el posible beneficio curativo derivado de la tecnología de lentivirus de AVROBIO. Los trastornos de...