Nueva solicitud de medicamento para tratamiento de Niemann-Pick tipo C
Historia de globenewswire.com, la compañía biofarmacéutica Orphazyme A/S ha anunciado recientemente que ha presentado su solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para su tratamiento experimental...
La FDA otorga a Fabry Gene Therapy, FLT190, estado de medicamento huérfano
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha designado FLT190, una terapia genética en investigación para la enfermedad de Fabry,...
Beneficios de la infusión en casa, dice Tany Collin-Histead
Nuestra querida amiga Tanya Collin-Histead, miembro senior y pasada presidenta de la Alianza Internacional Gaucher (IGA, por sus siglas en inglés), nos explica los...
Beneficios de la infusión en casa, dice Manuel Posada
El Prof. Manuel Posada de la Paz, director del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras (perteneciente al ISCIII o Instituto de Salud Carlos III)...
Toto, paciente Gaucher ante el COVID-19
David “Toto” Peña Aragón, vocero internacional de FEMEXER e hijo de David Peña Castillo, ofrece su experiencia como paciente Gaucher ante la pandemia del...
Beneficios de la infusión en casa para pacientes con enfermedades lisosomales
¿Quieres saber qué es la infusión en casa para las terapias de remplazo enzimático?
¿Quieres saber por qué es más beneficioso en el...
Infusión en casa, necesidad de vida o muerte en tiempos de COVID-19
La paradoja de vida que enfrentan los enfermos con padecimientos raros, especialmente los lisosomales, cuando su vida depende de un medicamento que se administra...
