¿Son necesarios los tiempos de infusión de 60 minutos para las TRE de Gaucher?
Hay 3 tipos de enfermedad de Gaucher, siendo el tipo 1 el subtipo más común y que afecta en gran medida a la periferia.
Gaucher, un mal huérfano sin cura
Existen señales ante las cuales los padres deben tomar acciones para una detección temprana.
Biotech avanza terapias génicas para enfermedades de almacenamiento lisosomal
Además del trabajo continuo para AVR-RD-01, la compañía ha dicho que tiene planes para iniciar el desarrollo clínico de otros dos candidatos a terapia genética para la enfermedad de Gaucher y la cistinosis para mediados de 2019.
Enzima con propiedades similares a las cerezimas se puede producir en células de arroz,...
Este método puede ofrecer una alternativa más segura y rentable a la industria farmacéutica en su producción de glucocerebrosidasa para la terapia de reemplazo enzimático (ERT) para tratar la enfermedad de Gaucher.
La FDA designa medicamento huérfano al AGT-184 para el tratamiento de MPSIIIA
MPS IIIA es un trastorno grave y progresivo que afecta el sistema nervioso central. Las personas con MPS IIA no pueden descomponer el sulfato de heparano.
El primer paciente ha sido tratado en un estudio de terapia génica para MPS...
El Estudio Empowers es un ensayo clínico de Fase 1/2 que estudiará los efectos del SB-318 en pacientes diagnosticados con MPS I.
Niña de 3 años participa en ensayo clínico para el síndrome de Sanfilippo
La niña de tres años tendrá un puerto craneal quirúrgicamente conectado antes de comenzar la terapia de reemplazo de enzimas.
