Pacientes con enfermedades raras reciben atención integral en el ISSSTE
Las enfermedades raras son aquellas que son poco frecuentes y afectan a un pequeño número de personas, comparado con la población en general.
Avrobio planea seguir adelante con un estudio de fase 1/2 de una terapia génica...
Avrobio está desarrollando una terapia génica llamada AVR-RD-02 como un tratamiento potencial para las personas con enfermedad de Gaucher.
Biomarcador ayuda a controlar progresión de la mucopolisacaridosis
El análisis, buscando niveles anormalmente altos de espermina, puede facilitar un mejor diagnóstico, seguimiento e identificación de fármacos más eficaces.
Sanofi presenta los datos de seguridad de la Fase 1/2 en Pompe
Los datos no mostraron evidencia de inhibición de la actividad de la enzima durante el período de análisis.
Nueva Zelanda llamó a honrar el compromiso de financiación de enfermedades raras
Un grupo de defensa de personas con la enfermedad de Pompe en Nueva Zelanda ha criticado al gobierno por no cumplir con una promesa electoral, informa Scoop Independent News.
