Importancia de los ensayos clínicos para la enfermedad de Pompe
Los ensayos clínicos pueden ayudar a los investigadores a desarrollar nuevos tratamientos para trastornos como la enfermedad de Pompe, que actualmente no tiene cura...
El algoritmo Blood Test Plus podría ayudar a detectar más fácilmente la enfermedad de...
Italia:
Un bazo agrandado o recuentos bajos de plaquetas, o ambos, en una persona con quejas difíciles de diagnosticar pueden ser un signo de la...
Gaucher, un mal huérfano sin cura
Existen señales ante las cuales los padres deben tomar acciones para una detección temprana.
Gaucher: concientización, diagnóstico precoz y acceso temprano al tratamiento
Manuel Andrade, pediatra intensivista, asesor médico de enfermedades raras de Sanofi Genzyme, ha explicado a REDACCIÓN MÉDICA que la enfermedad de Gaucher es uno de los miles de padecimientos raros que existen en el mundo.
Reclutamiento paciente mucopolisacaridosis tipo 6
Según un comunicado de prensa de la compañía de biotecnología francesa Inventiva, la compañía ha completado el reclutamiento para un ensayo clínico de fase 2 que evalúa su fármaco experimental de mucopolisacaridosis tipo 6, odiparcil.
Las técnicas de imagen son clave en la enfermedad de Gaucher para determinar...
La enfermedad de Gaucher es la enfermedad genética de almacenamiento lisosómico más común y representa un problema de salud potencialmente grave.
Los datos demuestran la incapacidad de los ERT disponibles para revertir o estabilizar a...
El estudio, "Historial clínico a largo plazo de una cohorte italiana de enfermedad de Pompe de inicio infantil tratada con terapia de reemplazo enzimático", fue dirigido por Rossella Parini, MD de la Unidad de Enfermedades Raras Pediátricas del Departamento de Pediatría de la Universidad de Milán de Bicocca .
