Compuesto selectivo para la enzima GBA conduce a mejores modelos de Gaucher en pez...
Según un estudio, las versiones modificadas de un compuesto que ya se utiliza en la investigación de la enfermedad de Gaucher son bloqueadores más selectivos y potentes de la enzima beta-glucosidasa clave (GBA) y se pueden usar para crear modelos de Gaucher superiores en peces cebra.
El hombre de Dartmouth tiene experiencia de primera mano con la enfermedad de Fabry.
La enfermedad de Fabry es muy rara. Hay alrededor de 500 personas en Canadá con la enfermedad. Nueva Escocia tiene la tasa más alta de enfermedad de Fabry en el país.
Suma Seguro Popular dos enfermedades raras a cobertura de gastos catastróficos
Un tratamiento para este tipo de enfermedades puede costar hasta seis millones de pesos por paciente.
La FDA otorga medicamentos huérfanos, designaciones de enfermedades pediátricas raras para PR001 terapia genética...
EE.UU.
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a Prevail Therapeutics®, la terapia de...
El increíble cambio en niño de 6 años tras tratamiento contra síndrome de Morquio
Yo puedo hacer las mismas cosas que los demás, antes me cansaba y me dolían mucho las piernas, pero ahora ya no, el remedio me ha ayudado.
La importancia de la detección precoz en las enfermedades lisosomales
Sanofi Genzyme organizo un encuentro en el que numerosos expertos del grupo Post WS Rareview revisan los aspectos más relevantes acontecidos en el World...
Posible tratamiento para enfermedad de Pompe que se evaluará bajo revisión prioritaria
Según un comunicado de prensa de la empresa biofarmacéutica Sanofi, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la...
