Lyso-Gb1 el biomarcador más eficaz para controlar la enfermedad de Gaucher
El estudio retrospectivo se realizó en colaboración con Centogene y describe a los pacientes con enfermedad de Gaucher sometidos a tratamiento con ERT.
Un padre comparte la experiencia de criar a un niño con síndrome de Sanfilippo
Ser vulnerable es la única forma en que puedo ponerme en condiciones de ver verdaderamente a mi hija, pero me rompe el corazón.
Un padre comparte la experiencia de criar a un niño con síndrome de Sanfilippo
Terrence Merrill comparte un lado más vulnerable de las realidades emocionales de criar a un niño con síndrome de Sanfilippo.
La espera terminó: la historia del tratamiento de una niña con síndrome de Morquio
En 2011, Cezy y otro niño esperaron en la lista de prueba para un nuevo tratamiento.
Primera versión genérica de Miglustat aprobada por la FDA
Amerigen Pharmaceuticals Limited y Dipharma S.A. presentaron la solicitud en enero de 2016; esta es la primera ANDA que se aprueba como un equivalente genérico de la versión del fármaco de Actelion Pharmaceuticals, Zavesca.
Sanofi Genzyme presenta su estrategia de I+D en EE.RR.
El diagnóstico precoz de las enfermedades de depósito lisosomal es “prioritario” para un correcto uso terapéutico.
Enfermedad de Fabry Signos y Síntomas
La enfermedad de Fabry es una enfermedad rara, por lo que no siempre es fácil de reconocer.
