Los desafíos del tratamiento de enfermedades raras
En un artículo publicado por SciTech Europa, la profesora Susanne Gerit Kircher de la Universidad Médica de Viena analiza algunas de las dificultades experimentadas...
Tratamiento crítico para la enfermedad de Gaucher obtiene cobertura ampliada en Corea del Sur
De acuerdo con una historia de Korea Biomedical Review, Sanofi Genzyme Korea, una subsidiaria de la compañía farmacéutica Sanofi, emitió recientemente un anuncio que indica que el Ministerio de Salud y Bienestar de Corea del Sur decidió recientemente ampliar la cobertura de seguro para el medicamento de la compañía Cerezyme ( imiglucerasa). Cerezyme se usa para tratar la enfermedad de Gaucher.
El tratamiento potencial para la enfermedad de Niemann-Pick es una designación de medicamento huérfano...
Aparte de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, IntraBio también está priorizando el desarrollo de la serie IB1000 para la enfermedad de Sandhoff, la enfermedad de Tay-Sachs y la ataxia cerebelosa.
El tratamiento experimental para el síndrome de Sanfilippo tipo B obtiene la designación de...
Esta terapia está en desarrollo como tratamiento para la mucopolisacaridosis IIIB, también conocida como síndrome de Sanfilippo. ABO-101 es una terapia génica mediada por AAV de un solo uso.
Grupo sin fines de lucro trabaja para crear conciencia sobre las enfermedades raras en...
La organización benéfica fue formada por Rajasimha y Prasanna Shirol, el padre de un niño con la enfermedad de Pompe. ORDI USA es miembro de la Organización Nacional para Enfermedades Raras (NORD) con sede en Connecticut.
El tratamiento experimental de la enfermedad de Fabry obtiene una designación de fármaco huérfano
De acuerdo con una historia de Fabry Disease News, el desarrollador de medicamentos Avrobio anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de...
La medicación crítica para la enfermedad de Fabry se agrega al programa de medicamentos...
Galafold puede evitar que los pacientes con enfermedad de Fabry se enfrenten a una muerte prematura.