Diferencias entre las cepas de la enfermedad de Fabry
El fenotipo clásico de la enfermedad de Fabry en los hombres está casi exclusivamente marcado por el desarrollo de anticuerpos anti-agalsidasa, a pesar de...
La prueba de datos conceptuales destaca la viabilidad de la terapia génica para la...
Los datos mostraron que los vectores de Homology podían atravesar varias células y tejidos del sistema nervioso sin problemas después de la inyección intravenosa.
El género importa para el desarrollo de la lesión de la materia blanca en...
Una nueva investigación de la Universidad de Ámsterdam, Países Bajos, sugiere que un grupo significativo de pacientes con enfermedad de Fabry tienen lesiones sustanciales...
La importancia de la detección precoz en las enfermedades lisosomales
Sanofi Genzyme organizo un encuentro en el que numerosos expertos del grupo Post WS Rareview revisan los aspectos más relevantes acontecidos en el World...
Acuerdo de concesión de licencias por un medicamento experimental contra el síndrome de Sanfilippo
Este acuerdo está relacionado con una terapia génica experimental llamada LYS-SAF302, que se está desarrollando para tratar el raro trastorno genético del síndrome de Sanfilippo tipo A.
El programa tiene como objetivo ayudar a diagnosticar ciertas enfermedades raras más rápidamente
Está claro que The Lantern Project será un activo valioso para los médicos que les permitirá diagnosticar a los pacientes antes y comenzar el tratamiento de manera más rápida y eficaz.
Terapias genéticas para la enfermedad de Pompe y otras enfermedades raras están en desarrollo
El tratamiento primario para la enfermedad de Pompe es el reemplazo de enzimas.
