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viernes 19 abril 2024
enfermedad de Gaucher, cerezyme

Cerezyme alivió problemas severos de hígado y pulmón en un paciente de Gaucher

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"Los efectos dramáticos de [Cerezyme] observados en nuestro paciente probablemente se deban a la reversión primaria de la enfermedad hepática y la fibrosis hepática con un efecto adicional sobre los macrófagos vasculares pulmonares [células infiltradas]", escribieron los investigadores.
Mucopolisacaridosis tipo 3,terapia génica

Septiembre mes de concientización sobre enfermedad de Tay-Sachs

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En honor al mes de concientización sobre la enfermedad de Tay-Sachs, JScreen ha trabajado para fomentar las pruebas genéticas. Su panel de detección evalúa más de 200 enfermedades, incluida Tay-Sachs.
Corea del Sur, enfermedad de Fabry

Los dramas coreanos muestran la enfermedad de Fabry

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Historia de Korea Biomedical Review, dos programas de televisión dramáticos coreanos, Partners for Justice Season 2 y Doctor John, recientemente describieron la enfermedad de Fabry como componentes clave durante su carrera, lo que ha servido para crear conciencia sobre la enfermedad en Corea del Sur.
enfermedad de Pompe, reunión de fármacos

Reunión de desarrollo de fármacos enfocada pacientes con Pompe de la Asociación de distrofia...

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Las reuniones de PFDD son una oportunidad crítica que permitirá a los miembros de la comunidad de pacientes de la enfermedad de Pompe expresar sus preocupaciones a la FDA y otras partes relevantes sobre el tema del tratamiento de la enfermedad.

Científicos descubren un mejor modelo de enfermedad de Batten en primates

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Al establecer el análogo más cercano a la condición en humanos, la versión encontrada en monos tiene un gran potencial para el desarrollo de nuevos tratamientos y terapias.
Bayer ACT101 terapia genética experimental, Pompe

Bayer adquiere AskBio y su programa de terapia genética para la enfermedad de Pompe

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Bayer llegó a un acuerdo para adquirir Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), incluido su programa clínico de ACT-101, una terapia genética experimental de una sola vez...

Desarrollan algoritmo que utiliza rasgos faciales para diagnosticar el síndrome de Sanfilippo tipo B

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Se espera que la tecnología de reconocimiento de características ayude a los médicos a diagnosticar la afección más temprano.