El Cunqueiro investiga la Enfermedad de Fabry
El estudio de enfermedades genéticas raras también puede contribuir a comprender las causas de dolencias más frecuentes.
Los investigadores dicen que es necesario realizar más estudios sobre MPSIII
Después de leer los títulos y los resúmenes, redujeron esta lista a 116 artículos.
Terapias genéticas para la enfermedad de Pompe y otras enfermedades raras están en desarrollo
El tratamiento primario para la enfermedad de Pompe es el reemplazo de enzimas.
Trastornos raros innatos como la enfermedad de Pompe todavía causan alta mortalidad
Según una historia de Vietnam News, la madre Huyen Trang ha visto a dos de sus hijos enfrentarse a la puerta de la muerte...
Niña de 3 años participa en ensayo clínico para el síndrome de Sanfilippo
La niña de tres años tendrá un puerto craneal quirúrgicamente conectado antes de comenzar la terapia de reemplazo de enzimas.
Posible tratamiento para enfermedad de Pompe que se evaluará bajo revisión prioritaria
Según un comunicado de prensa de la empresa biofarmacéutica Sanofi, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la...
¿Cómo es tener una enfermedad rara? Entre 7 y 10 millones de mexicanos viven...
Otro problema que enfrentan los pacientes con enfermedades raras es que los sistemas de salud públicos del país no funcionan de la misma manera.
