Nuevo tratamiento para la enfermedad de Pompe llega a ensayos clínicos
El tratamiento más común para los pacientes con enfermedad de Pompe en este momento es la terapia de reemplazo enzimático (ERT).
Nueva Zelanda llamó a honrar el compromiso de financiación de enfermedades raras
Un grupo de defensa de personas con la enfermedad de Pompe en Nueva Zelanda ha criticado al gobierno por no cumplir con una promesa electoral, informa Scoop Independent News.
Enfermedad de Pompe… a la espera de una cura gracias a la terapia génica
Los síntomas más frecuentes de la enfermedad son el debilitamiento muscular progresivo y las dificultades respiratorias.
Tratamiento de la enfermedad de Fabry aprobado en Japón
La comunidad de la enfermedad de Fabry continúa dando grandes pasos en 2018.
UNC Pediatrics brinda terapia génica a paciente con síndrome de Hunter
La seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar del SB-913, desarrollada por Sangamo Therapeutics, se está evaluando actualmente en el ensayo Phase 1/2 CHAMPIONS.
Mejoran calidad de vida de pacientes con enfermedades raras
En el Hospital Infantil de México Federico Gómez opera la Clínica de Enfermedades Lisosomales.
Niña de 3 años participa en ensayo clínico para el síndrome de Sanfilippo
La niña de tres años tendrá un puerto craneal quirúrgicamente conectado antes de comenzar la terapia de reemplazo de enzimas.
