Encuentro internacional de enfermedades raras en Burgos
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En este Encuentro Internacional de Enfermedades Raras, que se llevará a cabo...
¡Ven y baila a favor de Huntington!
¡Ven y baila a favor de la enfermedad d Huntington con la orquesta Recordando Sonora Dinamita!
Primera versión genérica de Miglustat aprobada por la FDA
Amerigen Pharmaceuticals Limited y Dipharma S.A. presentaron la solicitud en enero de 2016; esta es la primera ANDA que se aprueba como un equivalente genérico de la versión del fármaco de Actelion Pharmaceuticals, Zavesca.
Un padre comparte la experiencia de criar a un niño con síndrome de Sanfilippo
Ser vulnerable es la única forma en que puedo ponerme en condiciones de ver verdaderamente a mi hija, pero me rompe el corazón.
La FDA designa medicamento huérfano al AGT-184 para el tratamiento de MPSIIIA
MPS IIIA es un trastorno grave y progresivo que afecta el sistema nervioso central. Las personas con MPS IIA no pueden descomponer el sulfato de heparano.
El Cunqueiro investiga la Enfermedad de Fabry
El estudio de enfermedades genéticas raras también puede contribuir a comprender las causas de dolencias más frecuentes.
El diagnóstico tardío, el mayor problema para la Alfa Manosidosis
En España hay menos de 10 casos detectados de esta enfermedad hereditaria del grupo de las Mucopolisacaridosis que provoca discapacidad intelectual, debilidad muscular, malformaciones óseas y mayor riesgo de infecciones bacterianas.
