Una subvención de € 1.4 millones del programa Eurostars-2, con fondos de otros, apoyará a Gain Therapeutics y sus socios en el desarrollo de candidatos para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher, parkinson y la gangliosidosis GM1.
La subvención, con un valor de aproximadamente $ 1.57 millones, respalda la investigación en curso de Gain y sus colaboradores Maurizio Molinari, PhD, con el Instituto de Investigación en Biomedicina (IRB), ambos con sede en Suiza, y Neuro-Sys en Francia. La financiación provino de Eurostars-2, junto con Horizon 2020, el programa de investigación e innovación de casi € 80 mil millones ($ 90 mil millones) de la Unión Europea e Innosuisse – Agencia Suiza de Innovación.
Gain, cuya sede se encuentra en Lugano, se enfoca en enfermedades raras del sistema nervioso central (el cerebro y la médula espinal) que son impulsadas por enzimas lisosomales mal plegadas o de forma incorrecta y que no tienen tratamientos disponibles.
La plataforma de tecnología SEE-Tx de la compañía ha identificado una nueva serie de proteínas chaperonas que estabilizan las mutaciones de plegamiento erróneo para restaurar la actividad enzimática de la proteína. Este mecanismo fue validado con GLB1, la enzima clave en la gangliosidosis GM1 y el morquio B.
Los experimentos con células han indicado que estos nuevos compuestos disminuyen la acumulación de sustancias tóxicas. En comparación con la mayoría de las chaperonas farmacológicas, se ve que las moléculas de Gain son más selectivas y tienen una ventana terapéutica más larga, debido a que no se dirigen al sitio activo de la enzima y no suprimen su actividad.
«Estamos orgullosos de la notificación de subvención Eurostars-2», dijo Manolo Bellotto, PhD, gerente general de Gain, en un comunicado de prensa.
Bellotto dijo que este «proyecto equilibrado pero ambicioso» se vio favorecido debido a la alta necesidad médica no satisfecha que aborda, el enfoque de su plataforma en el desarrollo de pequeñas moléculas capaces de ingresar al cerebro y restaurar enzimas lisosomales mal plegadas, y «una ruta claramente definida en un mercado significativo. «
El esfuerzo de colaboración ocupó el segundo lugar entre más de 325 solicitudes elegibles de toda Europa. Según Molinari, quien también es profesor en la École Polytechnique Fédérale de Lausanne, «la excelente clasificación … también es un reconocimiento gratificante para nuestra larga actividad en el campo de las enfermedades raras».
En IRB, Molinari es el líder de un grupo de investigación centrado en el plegamiento de proteínas, el proceso a través del cual una proteína adquiere su forma funcional 3D, y el control de calidad, y cómo sus alteraciones pueden conducir a una enfermedad grave.
«La colaboración transnacional con Gain Therapeutics y Neuro-Sys ofrecerá la oportunidad de traducir [esta investigación] en las clínicas», dijo.
Noelle Callizot, directora científica y gerente general de Neuro-Sys, dijo que «el enfoque científico innovador del proyecto nos ha motivado fuertemente a involucrarnos».
Callizot agregó que la «clasificación notable» de la aplicación es una prueba del interés de Europa en el tratamiento de enfermedades raras, y que este «ambicioso proyecto» representa «una gran oportunidad» para comprender mejor los mecanismos que impulsan las enfermedades huérfanas.
JOSE MARQUES LOPES, PHD
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Fuente: http://bit.ly/2MiDDpZ
