La británica Madeline Collin se esfuerza por ser la Voz de la esperanza para...
La estudiante británica de la universidad habló sobre sus luchas a principios de este mes en el 2º Congreso Internacional de Tratamientos Avanzados en Enfermedades Raras en Viena.
Mudarse a Italia podría salvarle la vida a este niño
Si Ethan es elegible, toda su vida cambiaría.
Día Mundial de las Mucopolisacaridosis en el INP
Luchar porque ningún paciente muera sólo porque alguien no hizo su trabajo.
Salud en coma
Liz y Rodolfo son dos de las decenas de personas que padecen una enfermedad lisosomal.
Patient Worthy está emocionado de anunciar una nueva asociación con The B.L.A.I.R. ¡Conexión!
El B.L.A.I.R. La conexión se llamó así por la propia hermana de Grey a quien le diagnosticaron el síndrome de Sanfilippo cuando tenía solo seis años. Gray explica que cuando creces con un hermano que sabes que tiene una esperanza de vida reducida, te deleitas en cada momento con ellos.
La espera terminó: la historia del tratamiento de una niña con síndrome de Morquio
En 2011, Cezy y otro niño esperaron en la lista de prueba para un nuevo tratamiento.
«Existe una cura para nuestros hijos pero queremos que empiecen los ensayos clínicos ya»
El síndrome de Hunter es una patología que los especialistas incluyen dentro del grupo de MPS.
