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Cuernavaca
domingo 12 julio 2020
lysosome new

Las enfermedades de almacenamiento lisosomal son candidatos ideales para la terapia génica a base...

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Los trastornos de almacenamiento lisosomal son candidatos ideales para el posible beneficio curativo derivado de la tecnología de lentivirus de AVROBIO. Los trastornos de...
Clinigen K.K. y GC Pharma anuncian un acuerdo de licencia exclusivo en Japón para Hunterase (Idursulfase-beta) ICV, medicamento para el síndrome de Hunter

Clinigen K.K. y GC Pharma anuncian un acuerdo de licencia exclusivo en Japón para...

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Hunterase (Idursulfase-beta) ICV desarrollado por GC Pharma se administra directamente a los ventrículos cerebrales mediante la administración intracerebroventricular (ICV), con el fin de llegar a las células del cerebro y del sistema nervioso central.
Bruselas, Bélgica. Sede de los poderes de la Comunidad Europea.

En Europa trabajamos en pro de nuestros enfermos

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Desde Bruselas, Bélgica, donde están los poderes de la Comunidad Europea, trabajamos en pro de los enfermos con padecimientos raros.
Grupo sin fines de lucro trabaja para crear conciencia sobre las enfermedades raras en la India

Grupo sin fines de lucro trabaja para crear conciencia sobre las enfermedades raras en...

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La organización benéfica fue formada por Rajasimha y Prasanna Shirol, el padre de un niño con la enfermedad de Pompe. ORDI USA es miembro de la Organización Nacional para Enfermedades Raras (NORD) con sede en Connecticut.

«ExPRESS 2017» Escuela de Verano de EURORDIS

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Pacientes expertos, investigadores y formadores de organizaciones de pacientes e institutos de investigación se dieron cita la semana del 4 al 9 de junio...
Enfermedad de Gaucher, medicamento huerfano,

La FDA aprueba el programa de terapia génica Avrobio para la enfermedad de Fabry

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AVR-RD-01 es una terapia génica que utiliza células progenitoras de la sangre, también conocidas como células madre hematopoyéticas, para producir una enzima funcional alfa-galactosidasa A (AGA), que es deficiente en la enfermedad de Fabry.
día internacional, gaucher, enfermedades lisosomales

Día Internacional de Gaucher

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28 de julio, Día Internacional de Gaucher