Primer paciente con dosis en el ensayo clínico del síndrome de Sanfilippo
El síndrome de Sanfilippo actualmente no tiene tratamientos aprobados que puedan modificar el curso de la enfermedad, por lo que el éxito de esta terapia génica representaría una mejora importante en los resultados para los pacientes con síndrome de Sanfilippo.
Los nuevos retos en el manejo de las enfermedades lisosomales, a debate
Los pacientes, clave en las enfermedades lisosomales.
Un estudio en ratones sugiere que el candidato a terapia génica es prometedor para...
Amicus Therapeutics anunció datos preclínicos positivos que muestran que su terapia génica de investigación para la enfermedad de Pompe se administra de manera efectiva y conduce a una reducción significativa de glucógeno en tejidos clave en ratones, incluido el cerebro y la médula espinal.
Tratamiento crítico para la enfermedad de Gaucher obtiene cobertura ampliada en Corea del Sur
De acuerdo con una historia de Korea Biomedical Review, Sanofi Genzyme Korea, una subsidiaria de la compañía farmacéutica Sanofi, emitió recientemente un anuncio que indica que el Ministerio de Salud y Bienestar de Corea del Sur decidió recientemente ampliar la cobertura de seguro para el medicamento de la compañía Cerezyme ( imiglucerasa). Cerezyme se usa para tratar la enfermedad de Gaucher.
BioPharma México 2015 contará con David y Pali Peña
La segunda conferencia anual BioPharma México reúne a COFEPRIS, instituciones gubernamentales, prestadores de servicios de salud, empresas biofarmacéuticas, biotecnológicas y academia para dialogar sobre...
El medicamento experimental MPS VI recibió una designación de enfermedad pediátrica rara
Hay varios subtipos diferentes de MPS, que afectan al cuerpo de diferentes maneras. El MPS VI, el subtipo particular al que se dirige el odiparcilo, se caracteriza por el aumento progresivo y la inflamación de varios tejidos y órganos.
