Una máquina engranada…
Una máquina engranada …¡que siga en movimiento!
Estamos por finalizar casi el quinto mes del año y casi todo lo que tiene que ver con...
Galafold tiene un efecto positivo en pacientes con Fabry con mutaciones susceptibles, según un...
Galafold (migalastat) de Amicus Therapeutics brinda beneficios clínicos a los pacientes portadores de mutaciones susceptibles de la enfermedad de Fabry, independientemente de la gravedad de la enfermedad, según muestra un ensayo de Fase 3.
Un estudio observacional realiza un seguimiento a largo plazo de pacientes con enfermedad de...
El estudio sirvió para recopilar datos importantes de observación sobre el curso de esta enfermedad, que generalmente se observó que progresaba lentamente y tiene un mejor pronóstico que algunas otras formas de enfermedad de Niemann-Pick.
El poderoso primo CRISPR accidentalmente mutó el ARN al editar el objetivo de ADN
Las enfermedades humanas desde células falciformes hasta Tay-Sachs son causadas por una sola mutación en una de las cuatro bases de ADN (adenina, guanina, citosina y timina) y CRISPR a menudo ha tenido dificultades para intercambiar los malos actores.
Posible terapia génica para la enfermedad de Danon que se traslada al ensayo clínico...
La enfermedad de Danon es una condición rara causada por un gen LAMP-2 mutado. Este gen tiene tres formas diferentes: LAMP-2A, 2B y 2C....
Nos desvinculamos de ALIBER
De manera definitiva e irrevocable, tanto el Proyecto Pide un Deseo México como la Federación Mexicana de Enfermedades Raras (FEMEXER) nos desligamos definitiva e...
FEMEXER y XAL México
La Federación Mexicana de Enfermedades Raras está de plácemes, pues XAL MÉXICO donará un porcentaje de sus ganancias a nuestra federación.
XAL MÉXICO es una...
