Preguntas frecuentes sobre un trasplante de riñón para la enfermedad de Fabry
La enfermedad de Fabry es una rara enfermedad genética caracterizada por la acumulación de una molécula grasa, la globotriaosilceramida Gb3 o GL-3, dentro de...
Ciertos pacientes Fabry pueden cambiar de terapia de reemplazo enzimático a Galafold,
Nápoles, Italia:
El cambio de la terapia de reemplazo enzimático (TRE) a Galafold (migalastat) es una opción terapéutica válida y segura para pacientes con enfermedad...
El Grupo de Defensa de Enfermedades Raras tiene una idea innovadora para crear conciencia...
El mes de concientización sobre la enfermedad de Gaucher se lleva a cabo cada octubre, pero en medio de esta nueva pandemia global, la...
Nueva aplicación de medicamentos para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C
Orphazyme ha presentado recientemente su solicitud de nuevo medicamento a la FDA para su tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC), arimoclomol....
La terapia génica con células madre restaura los niveles de glucógeno y ayuda al...
Róterdam, Países Bajos:
El trasplante de células madre sanguíneas modificadas para transportar el gen GAA elevó los niveles de glucógeno casi a la normalidad en...
Se necesitan terapias alternativas para pacientes que responden mal a la terapia de reemplazo...
Un estudio de caso de dos primos con enfermedad de Fabry que comenzaron a producir altos niveles de anticuerpos neutralizantes después de la terapia...
Primer paciente dosificado con terapia génica AVR-RD-02, para Gaucher tipo 1
Canadá:
Un primer paciente ha sido tratado en un ensayo de fase 1/2 de AVR-RD-02, la terapia genética en investigación de Avrobio para la enfermedad...
