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miércoles 9 junio 2021
nuevos modelos neuronales, astrocíticos, síndrome Sanfilippo

iPSCs, CRISPR/Cas9 y protocolos de diferenciación basados en factores de transcripción para generar nuevos...

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Noelia Benetó1, Daniel Grinberg1, Lluïsa Vilageliu1 and Isaac Canals2 1Departamento de Genética, Microbiologia y Estadística, Facultas de Biología, Universitat de Barcelona, CIBERER, IBUB, IRSJD, E-08028...
Terapia genética, Gaucher tipo 2, PR001, vía rápida FDA

Terapia genética potencial para Gaucher tipo 2, PR001, incluida en la vía rápida de...

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Estados Unidos: La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de vía rápida a PR001, terapia génica en...
modelo ratón de Pompe, terapia genética

El nuevo modelo de ratón de Pompe muestra potencial en nueva terapia genética

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Los científicos han creado un nuevo modelo de ratón de la enfermedad de Pompe que muestra las graves deficiencias respiratorias que experimentan muchos pacientes,...
enfermedad neuronopática de Gaucher, cerebro infecciones

La respuesta inmune neuronopática de Gaucher podría proteger al cerebro de infecciones

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La enfermedad neuropática de Gaucher,  induce una respuesta inmune que protege contra las infecciones virales en el cerebro, según un estudio preliminar en animales. Comprender...
terapia genética experimental, gangliosidosis GM1, enfermedad pediátrica rara

La terapia genética experimental para gangliosidosis GM1 recibe designación de enfermedad pediátrica rara

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Historia de BioSpace, la compañía de terapia génica Axovant Gene Therapies Ltd., anunció recientemente que recibió la designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la...
terapia de reducción de sustrato para Gaucher neuronopático

La terapia de reducción de sustrato para Gaucher neuronopático muestra eficacia

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Un candidato a terapia de reducción de sustrato (SRT) conocido como Genz-667161 redujo efectivamente la acumulación de glucocerebrósido en el cerebro, mejoró la supervivencia...
RGX-121 terapia genética, síndrome de Hunter

El programa de terapia genética experimental para el síndrome de Hunter (MPS II) comienza...

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Estados Unidos: Historia de PR Newswire, la empresa de biotecnología REGENXBIO Inc. anunció recientemente planes para expandir su programa de desarrollo RGX-121. RGX-121 se está...