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jueves 10 junio 2021
FDA, revisión abril aprobación PRX-102 en EE.UU.

La FDA extiende fecha de revisión hasta abril para la aprobación de PRX-102 en...

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La Administración de Drogas y Alimentos de los EE.UU. (FDA) extendió la fecha de revisión en tres meses, hasta la primavera de 2021, para...
simulaciones computadora ayudar diseñar terapias genéticas para Pompe

Las simulaciones por computadora podrían ayudar a diseñar terapias genéticas para Pompe

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Estados Unidos: Se utilizó un enfoque de edición de genes CRISPR para corregir dos mutaciones distintas de la enfermedad de Pompe y para desarrollar simulaciones...
trasplante células madre afectación pulmonar jóvenes

El trasplante de células madre trata la afectación pulmonar en pacientes jóvenes

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Un trasplante de médula ósea redujo con éxito la afectación pulmonar grave que se desarrolló en un niño de 5 años con enfermedad de...
Avalglucosidase Alfa, terapia reemplazo enzimático

Avalglucosidase Alfa, terapia de reemplazo enzimático de próxima generación para Pompe, bajo revisión prioritaria...

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Europa: La solicitud de Sanofi Genzyme solicitando la aprobación de la Avalglucosidasa Alfa, una terapia de reemplazo de enzimas en investigación (TRE) para la enfermedad...
Terapia génica, AVR-RD-03, glucógeno, Pompe clásica de inicio infantil

Terapia génica AVR-RD-03 reduce acumulación de glucógeno tóxico en enfermedad de Pompe clásica de...

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Estados Unidos: Se descubrió que AVR-RD-03, la terapia génica en investigación de Avrobio para la enfermedad de Pompe clásica de inicio infantil, reduce las acumulaciones...
movimiento ocular, nistagmo, Pompe infantil

Condición del movimiento ocular el nistagmo puede ser una característica de Pompe infantil

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Parma, Italia: El nistagmo, una afección en la que los ojos se mueven rápida e incontrolablemente, puede ser una característica de la enfermedad de Pompe...
IntraBio, estudio, ensayo fase II, IB1001 tratamiento, Niemann-Pick-tipo-C

Se amplía el ensayo de tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C

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IntraBio ha lanzado recientemente un estudio de extensión de su ensayo de fase II de IB1001, un tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo...