La innovación en la puerta de tu casa: Programas de entrega de medicamentos y...
Se llevo a cabo el cuarto episodio de #AMIIFLab, donde se expusieron las diversas soluciones de empresas agremiadas como Takeda, Roche y BioMarin, para...
Terapia génica ABO-102 preserva el desarrollo cognitivo en niños pequeños con Sanfilippo tipo A
Los niños más pequeños con síndrome de Sanfilippo tipo A tratados con el candidato de terapia génica ABO-102 continúan teniendo un desarrollo neurocognitivo normal...
Reunión de desarrollo de fármacos enfocada pacientes con Pompe de la Asociación de distrofia...
Las reuniones de PFDD son una oportunidad crítica que permitirá a los miembros de la comunidad de pacientes de la enfermedad de Pompe expresar sus preocupaciones a la FDA y otras partes relevantes sobre el tema del tratamiento de la enfermedad.
Terapia del habla para el síndrome de Sanfilippo
El síndrome de Sanfilippo es un trastorno genético poco común relacionado con el metabolismo de una gran molécula de azúcar llamada heparán sulfato. La...
Amicus y Paragon en el desarrollo de tecnologías
Amicus Therapeutics anunció que ha firmado un acuerdo de fabricación con Paragon Bioservices para impulsar el desarrollo de tecnologías, incluidas las terapias genéticas, ahora...
Paciente Fabry candidato a terapia génica FLT190
Se ha dosificado al primer paciente en un ensayo clínico de fase 1/2 del candidato a la terapia génica de la enfermedad de Fabry FLT190.
Vulnerabilidad en síndrome de Morquio ante COVID-19
Puerto Rico es un país con prevalencia de desórdenes genéticos, entre ellos, el síndrome de Morquio o mucopolisacaridosis tipo IV (MPS IV), enfermedad que...
