El nuevo candidato a terapia génica HMI-203 podría tratar el síndrome de Hunter
Estados Unidos:
A finales de octubre de 2020, Homology Medicines ("Homology") anunció el desarrollo de un nuevo programa de terapia génica para tratar a pacientes...
Situación de los pacientes con enfermedades raras
Los desafíos a los que se enfrentó Vesna Aleksovska cuando decidió hace una década ayudar a los macedonios con enfermedades raras eran tan desalentadores...
Se pide a la FDA permita una mayor dosis de terapia génica PROP1 en...
Una dosis única de PR001 tiene el potencial de modificar la enfermedad con un efecto duradero.
Avrobio pausa la dosificación en la fase 1/2 de prueba de terapia génica para...
Debido al brote actual de COVID-19, Avrobio anunció que ha pausado la dosificación de nuevos pacientes en ensayos clínicos de sus candidatos a terapia...
La medicina personalizada se abre paso en las enfermedades lisosomales
El objetivo final de cualquier abordaje terapéutico es su individualización, aunque no siempre es fácil. “Estabilizar, revertir, mejorar y prevenir” son, por tanto, los...
Cerdelga, perfil de seguridad favorable
Cerdelga (eliglustat) tiene un perfil de seguridad favorable a largo plazo consistente con observaciones previas entre pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1, según muestran los datos agrupados de cuatro ensayos completados.
Pacientes con enfermedad de Gaucher pueden tardar hasta 7 años en ser diagnosticados
Catalogada por una afección rara, su mayor inconveniente es que resulta muy complicada de diagnosticar, inclusive para los propios especialistas.
