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lunes 26 septiembre 2022
Gaucher, medicamento huérfano

Galafold tiene un efecto positivo en pacientes con Fabry con mutaciones susceptibles, según un...

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Galafold (migalastat) de Amicus Therapeutics brinda beneficios clínicos a los pacientes portadores de mutaciones susceptibles de la enfermedad de Fabry, independientemente de la gravedad de la enfermedad, según muestra un ensayo de Fase 3.

La FDA designa medicamento huérfano al AGT-184 para el tratamiento de MPSIIIA

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MPS IIIA es un trastorno grave y progresivo que afecta el sistema nervioso central. Las personas con MPS IIA no pueden descomponer el sulfato de heparano.
Informe de caso aumenta la conciencia sobre el riesgo de mieloma múltiple en pacientes con enfermedad de Gaucher

Informe de caso aumenta la conciencia sobre el riesgo de mieloma múltiple en pacientes...

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Se ha encontrado que los pacientes con enfermedad de Gaucher son más susceptibles a las complicaciones a largo plazo o tumores malignos, como el mieloma múltiple y el cáncer de hígado.

La historia de Borys: viviendo con leucodistrofia metacromática

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Tomasz, padre de Borys, comenta, “¿Por qué le llamamos Borys el Héroe? Porque es un verdadero Héroe que lucha todos los días contra su enemigo mortal.

Terapias genéticas para la enfermedad de Pompe y otras enfermedades raras están en desarrollo

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El tratamiento primario para la enfermedad de Pompe es el reemplazo de enzimas.

Enfermedades de depósito liposomal en profundidad

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Analizamos los síntomas y tratamientos de este tipo de enfermedades raras.
Investigadores de Vancouver descubren que las células sanguíneas podrían ayudar a evaluar la eficacia de Ambroxol en GD tipo 3

Investigadores de Vancouver descubren que las células sanguíneas podrían ayudar a evaluar la eficacia...

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Un artículo reciente en CheckOrphan describe un estudio realizado por investigadores en el Centro de Investigación y Tratamiento de Trastornos Lisosomicos y Raras en Vancouver, B.C. El estudio examina los efectos del ambroxol en pacientes con Gaucher tipo 3.