Enfermedad de Pompe y sueño
La enfermedad de Pompe es un trastorno genético neuromuscular progresivo y poco común que se caracteriza por daño y debilidad muscular. Son frecuentes la...
Terapia génica AVR-RD-02 reduce biomarcadores de Gaucher en primer paciente dosificado
Una sola infusión de AVR-RD-02, la terapia génica experimental de Avrobio para la enfermedad de Gaucher tipo 1, pudo reducir los niveles de dos...
Posible tratamiento para enfermedad de Pompe que se evaluará bajo revisión prioritaria
Según un comunicado de prensa de la empresa biofarmacéutica Sanofi, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la...
Terapia del habla para el síndrome de Sanfilippo
El síndrome de Sanfilippo es un trastorno genético poco común relacionado con el metabolismo de una gran molécula de azúcar llamada heparán sulfato. La...
El nuevo candidato a terapia génica HMI-203 podría tratar el síndrome de Hunter
Estados Unidos:
A finales de octubre de 2020, Homology Medicines ("Homology") anunció el desarrollo de un nuevo programa de terapia génica para tratar a pacientes...
Bayer adquiere AskBio y su programa de terapia genética para la enfermedad de Pompe
Bayer llegó a un acuerdo para adquirir Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), incluido su programa clínico de ACT-101, una terapia genética experimental de una sola vez...
La terapia genética recibe designación de enfermedad pediátrica rara para enfermedad de Sandhoff y...
Estados Unidos:
Historia de GlobeNewswire, la compañía de terapia génica Axovant Gene Therapies Ltd., anunció recientemente que su terapia génica AXO-AAV-GM2 recibió la designación de...
