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Cuernavaca
lunes 26 septiembre 2022

El programa tiene como objetivo ayudar a diagnosticar ciertas enfermedades raras más rápidamente

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Está claro que The Lantern Project será un activo valioso para los médicos que les permitirá diagnosticar a los pacientes antes y comenzar el tratamiento de manera más rápida y eficaz.
Se solicita la aprobación de la UE para el nuevo Sanofi ERT Avalglucosidase Alfa

Se solicita la aprobación de la UE para el nuevo Sanofi ERT Avalglucosidase Alfa

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Un comité de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó la aprobación de la avalglucosidasa alfa, una terapia de reemplazo enzimático de próxima generación...
Enfermedad de Pompe, terapia

Paciente Fabry candidato a terapia génica FLT190

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Se ha dosificado al primer paciente en un ensayo clínico de fase 1/2 del candidato a la terapia génica de la enfermedad de Fabry FLT190.
enfermedad de Gaucher, cerezyme

Cerezyme alivió problemas severos de hígado y pulmón en un paciente de Gaucher

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"Los efectos dramáticos de [Cerezyme] observados en nuestro paciente probablemente se deban a la reversión primaria de la enfermedad hepática y la fibrosis hepática con un efecto adicional sobre los macrófagos vasculares pulmonares [células infiltradas]", escribieron los investigadores.
terapia génica HMI-203, síndrome de Hunter

El nuevo candidato a terapia génica HMI-203 podría tratar el síndrome de Hunter

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Estados Unidos: A finales de octubre de 2020, Homology Medicines ("Homology") anunció el desarrollo de un nuevo programa de terapia génica para tratar a pacientes...

Brineura aprobado como primer tratamiento de la lipofuscinosis neuronal ceroidea tipo 2

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La incidencia mundial estimada de los trastornos CLNs es de 1:100.000 nacidos vivos. La incidencia de la CLN2 no está del todo clara pero se estima en un rango de 0.22 a 9: 100.000 nacidos vivos.
Gaucher, medicamento huérfano

Cartilla sobre ensayos clínicos para pacientes Gaucher y otras enfermedades raras

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Una publicación de gaucherdisease.org, los ensayos clínicos son un componente esencial para el desarrollo y prueba de nuevas terapias para la enfermedad de Gaucher y otras enfermedades raras.