Mepsevii para aprobación de reembolso de MPS VII disponible en España
Según un comunicado de prensa reciente de la empresa biofarmacéutica Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (“Ultragenyx”), la terapia de la empresa Mepsevii (vestronidasa alfa) fue aprobada...
La medicina personalizada se abre paso en las enfermedades lisosomales
El objetivo final de cualquier abordaje terapéutico es su individualización, aunque no siempre es fácil. “Estabilizar, revertir, mejorar y prevenir” son, por tanto, los...
Enfermedad de Fabry y Shoshin
Un concepto japonés llamado shoshin podría ayudar a las personas con enfermedades como la enfermedad de Fabry a cambiar su perspectiva y ver su...
La terapia génica AVR-RD-02 sigue mostrando eficacia en primer paciente tratado
Estados Unidos:
Los datos actualizados de seis meses de un ensayo de fase 1/2 muestran una caída continua en los niveles de dos biomarcadores de...
La terapia génica Avrobio elimina el sustrato tóxico en un paciente Fabry
Estados Unidos:
El primer paciente con la enfermedad de Fabry tratado con la plataforma de terapia génica Platón de Avrobio en un ensayo de fase...
PRX-102 entregado al primer paciente en EE.UU. bajo el programa de acceso ampliado
Estados Unidos:
Se trató a un primer paciente con PRX-102 (pegunigalsidasa alfa), una terapia de reemplazo enzimático en investigación para la enfermedad de Fabry que...
Terapia génica en investigación destinada a restaurar la función del gen GBA en Gaucher
Estados Unidos:
Una terapia génica en investigación destinada a restaurar la función del gen GBA, que es defectuosa en personas con enfermedad de Gaucher, mostró...
