La terapia génica Avrobio elimina el sustrato tóxico en un paciente Fabry
Estados Unidos:
El primer paciente con la enfermedad de Fabry tratado con la plataforma de terapia génica Platón de Avrobio en un ensayo de fase...
PRX-102 entregado al primer paciente en EE.UU. bajo el programa de acceso ampliado
Estados Unidos:
Se trató a un primer paciente con PRX-102 (pegunigalsidasa alfa), una terapia de reemplazo enzimático en investigación para la enfermedad de Fabry que...
Terapia génica en investigación destinada a restaurar la función del gen GBA en Gaucher
Estados Unidos:
Una terapia génica en investigación destinada a restaurar la función del gen GBA, que es defectuosa en personas con enfermedad de Gaucher, mostró...
Enfermedad de Pompe y sueño
La enfermedad de Pompe es un trastorno genético neuromuscular progresivo y poco común que se caracteriza por daño y debilidad muscular. Son frecuentes la...
Terapia génica AVR-RD-02 reduce biomarcadores de Gaucher en primer paciente dosificado
Una sola infusión de AVR-RD-02, la terapia génica experimental de Avrobio para la enfermedad de Gaucher tipo 1, pudo reducir los niveles de dos...
Posible tratamiento para enfermedad de Pompe que se evaluará bajo revisión prioritaria
Según un comunicado de prensa de la empresa biofarmacéutica Sanofi, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la...
Terapia del habla para el síndrome de Sanfilippo
El síndrome de Sanfilippo es un trastorno genético poco común relacionado con el metabolismo de una gran molécula de azúcar llamada heparán sulfato. La...
