Estados Unidos:
Según una historia de publicnow.com, la compañía de desarrollo de medicamentos Sarepta Therapeutics anunció recientemente que ha completado las negociaciones para un acuerdo de licencia con Lysogene, una compañía biofarmacéutica. Este acuerdo está relacionado con una terapia génica experimental llamada LYS-SAF302, que se está desarrollando para tratar el raro trastorno genético del síndrome de Sanfilippo tipo A. Este acuerdo otorga a Sarepta los derechos comerciales del medicamento en los EE. UU. Y fuera de Europa, mientras que Lysogene conservará Derechos comerciales en Europa.
Sobre el Síndrome de Sanfilippo
El síndrome de Sanfilippo, que también se conoce como mucopolisacaridosis III, es una enfermedad de almacenamiento lisosomal genética rara. Está vinculado a una deficiencia en la enzima responsable de la descomposición del sulfato de heparano. Hay cuatro tipos diferentes de síndrome de Sanfilippo y cada uno es causado por una mutación genética diferente. En el tipo A, la mutación afecta al gen SGSH. La mutación causada es la única característica definitoria de los diferentes tipos, que de lo contrario se presentan de manera similar. Los síntomas incluyen anomalías de comportamiento, demencia, trastornos del sueño, dificultad para hablar, retrasos en el desarrollo, sordera y pérdida de movimiento. Actualmente no hay terapias para modificar la enfermedad disponibles para este trastorno. Sin embargo, el reemplazo de la médula ósea puede ser útil si se implementa temprano. La mayoría de los pacientes no sobreviven más allá de su adolescencia, pero algunos pueden sobrevivir hasta los 30 años.
Acerca de LYS-SAF302
LYS-SAF302 podría convertirse potencialmente en el primer tratamiento que podría corregir las graves manifestaciones neurológicas que ocurren con el síndrome de Sanfilippo. Los tratamientos comunes como la terapia de reemplazo enzimático son de utilidad limitada porque no pueden pasar la barrera hematoencefálica, lo que significa que los retrasos en el desarrollo y la demencia no se pueden abordar. El próximo ensayo clínico que probará la efectividad del medicamento está programado para comenzar antes de finales de 2018.
LYS-SAF302 es una terapia génica que funciona al reemplazar el gen SGSH, que está mutado en pacientes con el síndrome, con una copia normal. Se clasifica como una terapia génica mediada por AAV, lo que significa que utiliza un vector de virus para entregar el material genético. Los ensayos de prueba de concepto han establecido que esta terapia es capaz de producir la enzima deficiente y tampoco parece causar eventos adversos graves.
Artículos relacionados: síndrome de sanfilippo, enfermedades lisosomales, terapia génica
Fuente: https://goo.gl/Ux3Xk3
