Amicus Therapeutics, con sede en Cranbury, Nueva Jersey, celebró una reunión de Tipo C con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) con respecto a su ruta regulatoria para AT-GAA para la enfermedad de Pompe. La compañía lanzó sus planes para la droga.
La compañía específicamente estaba buscando información sobre el diseño de su ensayo pivotal para la aprobación completa de AT-GAA, además de estudios clínicos complementarios en pacientes con enfermedad de Pompe. También abordaron la posibilidad de aprobación acelerada en los EE. UU.
Parte del resultado es que la compañía planifica un estudio fundamental que comparará AT-GAA con el estándar actual de atención en aproximadamente 100 pacientes de Pompe. El estudio incluirá tanto a pacientes con interrupción de enzimas (ERT) como a pacientes sin tratamiento previo en este único ensayo para respaldar la aprobación total. El punto final primario será una caminata de 6 minutos con un período de tratamiento primario de hasta 12 meses.
Sin embargo, la FDA no encontró los estudios clínicos actuales para proporcionar datos suficientes para la aprobación acelerada.
La enfermedad de Pompe es una enfermedad hereditaria que es causada por la acumulación de glucógeno en las células. Esta acumulación en órganos específicos, especialmente músculos, inhibe su función apropiada. Hay tres tipos de enfermedad de Pompe, clasificadas como de inicio infantil clásico, de inicio infantil no clásico y de inicio tardío. El trastorno afecta a aproximadamente 1 de cada 40,000 personas en los EE. UU., O alrededor de 5,000 a 10,000 personas en todo el mundo.
El tratamiento actual incluye terapia de reemplazo enzimático alglucosidasa alfa (Lumizyme) de Sanofi. Esta es una infusión, mientras que la AT-GAA de Amicus es una píldora.
El 10 de agosto, la FDA aprobó Galafold (migalastat) de la compañía para adultos con la enfermedad de Fabry que tienen una variante del gen alfa galactosidasa (GLA) diagnosticada mediante una prueba de ensayo in vitro. La compañía también intentó que se aprobara bajo un proceso de aprobación acelerada, y logró su aprobación bajo la vía de aprobación acelerada de la Subparte H basada en la reducción del sustrato globotriaosilceramida de células capilares intersticiales renales (KIC GL-3). Como parte de esa aprobación, la compañía debe continuar estudiando el medicamento en un programa confirmatorio de Fase IV.
La enfermedad de Fabry es un desorden genético raro y progresivo causado por un gen defectuoso de GLA que causa una deficiencia de la enzima. La enzima descompone un sustrato de enfermedad que cuando es deficiente en pacientes con enfermedad de Fabry, se acumula en los riñones. Afecta a alrededor de 3.000 personas en los EE. UU.
En términos de las noticias de hoy, AT-GAA es una enzima alfa-glucosidasa ácida humana recombinante (rhGAA) con estructuras optimizadas de carbohidratos, especialmente manosa-6 fosfato (M6P), coadministrada con AT2221, una «chaperona farmacológica» que mejora la absorción. En ensayos preclínicos, AT-GAA mostró niveles aumentados de enzimas tisulares, disminución de los niveles de glucógeno en el músculo y mejora en la fuerza muscular.
«Estamos ansiosos por iniciar el ensayo pivotal de Pompe este año después de las discusiones de colaboración con reguladores en los EE. UU. Y la UE», dijo John F. Crowley, presidente y director ejecutivo de Amicus, en un comunicado. «Continuamos avanzando en este programa de vital importancia y mejoraremos significativamente el conjunto de datos clínicos para AT-GAA a través del próximo estudio fundamental, así como a través de estudios clínicos en curso en los próximos meses».
Amicus planea lanzar los últimos datos clínicos del ensayo en Fase I / II en curso en la reunión de la World Muscle Society a principios de octubre.
Fuente: https://goo.gl/vH2T2m
