Un tratamiento MPS VII ha sido recomendado para su autorización en la UE

Mepsevii (vestronidase alfa) es un tratamiento para Mucopolysaccharidosis VII (MPS VII). El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) ha recomendado positivamente la autorización de comercialización de Mepsevii en circunstancias excepcionales como tratamiento de manifestaciones no neurológicas de MPS VII a la Comisión Europea, que puede aprobar medicamentos en la Unión Europea.

Sobre Mucopolysaccharidosis VII

MPS VII, también conocido como síndrome de Sly, es un trastorno de almacenamiento lisosomal que es causado por la acumulación de mucopolisacáridos (un tipo de carbohidrato) en las células. La condición generalmente afecta la mayoría de las partes del cuerpo, aunque cada individuo es diferente y hay mucha variación en los síntomas y la gravedad de MPS VII entre las personas. Los primeros signos de la afección generalmente aparecen en la infancia. Aproximadamente uno de cada 250,000 niños nace con MPS VII, aunque se desconoce la prevalencia precisa.

Acerca de Mepsevii

Mepsevii es una terapia de reemplazo de enzimas diseñada para tratar MPS II. Funciona reemplazando la enzima lisosomal beta-glucuronidasa que es deficiente en pacientes con MPS II. La beta-glucoronidasa está involucrada en la descomposición de ciertos carbohidratos. Actualmente, Mepsevii fue aprobado como tratamiento para niños y adultos con MPS II a fines de 2017.

Recomendación positiva del CHMP

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ha anunciado que CHMP (una parte de la Agencia Europea de Medicamentos) hará una recomendación positiva sobre la autorización de comercialización de Mepsevii en circunstancias excepcionales como un tratamiento para las manifestaciones no neurológicas de MPS VII. Esto será revisado por la Comisión Europea, que puede aprobar medicamentos en la Unión Europea.

La aprobación de comercialización en circunstancias excepcionales se brinda cuando se considera que los medicamentos brindan nuevas o mejores opciones de tratamiento a los pacientes que tienen pocas opciones alternativas. La aprobación puede otorgarse a pesar de la escasez de información sobre el medicamento; para Mepsevii, los datos de seguridad y eficacia no son exhaustivos porque MPS II es una condición tan rara.

Ultragenyx espera saber más sobre la decisión de la Comisión Europea en el tercer trimestre de 2018 y planea postularse a los 28 países de la Unión Europea.