Ultragenyx anuncia la presentación y la aprobación de la FDA de una nueva solicitud de investigación de drogas para DTX401, una terapia génica para el tratamiento de la enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo Ia
NOVATO, California, EE. UU., 23 de abril de 2018 (GLOBE NEWSWIRE) – Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), una compañía biofarmacéutica centrada en el desarrollo de productos novedosos para enfermedades raras y ultra raras, anunció hoy que la agencia de Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado la aplicación llamada «Investigation New Drug» (IND) para DTX401, una terapia genética basada en vectores de virus adenoasociados para el tratamiento de la enfermedad de almacenamiento de glucógeno Ia (GSDIa).
Se espera que la inscripción en el estudio de la Fase 1/2 comience en la primera mitad de 2018, con datos de la primera cohorte esperados en la segunda mitad de 2018. “GSDIa es una enfermedad devastadora que requiere que los pacientes cumplan con un estricto y oneroso protocolo de alimentación de almidón de maíz para mantener los niveles normales de glucosa en sangre y prevenir la hipoglucemia. El fracaso de la terapia dietética puede conducir a episodios de hipoglucemia severa que resultan en convulsiones y muerte”, dijo Emil D. Kakkis, MD, Ph.D., director ejecutivo y presidente de Ultragenyx.
“Esperamos iniciar nuestro programa clínico para DTX401, nuestra terapia genética diseñada para reemplazar la enzima deficiente en el hígado para mejorar el control de la glucosa y prevenir las consecuencias devastadoras a corto y largo plazo de esta enfermedad”. El estudio abierto y multicéntrico de Fase 1/2 evaluará la seguridad, tolerabilidad y respuesta terapéutica de DTX401 en adultos con GSDIa. Las evaluaciones de eficacia clave incluyen el tiempo hasta la hipoglucemia, el impacto en biomarcadores como los lípidos, el ácido úrico y la medición del glucógeno en el hígado. Existen tres posibles cohortes de dosificación en el estudio, y se incluirán tres pacientes en cada cohorte.
Acerca de GSDIa
GSDIa es la enfermedad de almacenamiento de glucógeno genéticamente heredada más común. Es causada por un gen defectuoso para la enzima glucosa-6-fosfatasa-α (G6Pase-α), lo que resulta en la incapacidad para regular el azúcar en la sangre (glucosa). La hipoglucemia en pacientes con GSDIa puede poner en peligro la vida, mientras que la acumulación del glucógeno complejo de azúcar en ciertos órganos y tejidos puede afectar la capacidad de estos tejidos para funcionar normalmente. Si no se trata de forma crónica, los pacientes pueden desarrollar acidosis láctica severa, progresar a insuficiencia renal y potencialmente morir en la infancia o la niñez. No hay terapias farmacológicas aprobadas. Aproximadamente 6.000 pacientes en todo el mundo están afectados por GSDIa.
Acerca de DTX401
DTX401 es una terapia génica de virus adenoasociada (AAV) tipo 8 en investigación diseñada para proporcionar expresión estable y actividad de G6Pase-α después de una sola infusión intravenosa y se ha demostrado en estudios preclínicos que mejora la actividad de G6Pase-α y reduce los niveles de glucógeno hepático, un biomarcador bien descrito de la progresión de la enfermedad. DTX401 ha recibido la designación de medicamento huérfano en ambos los Estados Unidos y Europa .
Acerca de Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Ultragenyx es una compañía biofarmacéutica comprometida con llevar a los pacientes productos novedosos para el tratamiento de enfermedades raras y ultra raras, con un enfoque en enfermedades genéticas graves y debilitantes. Fundada en 2010, la compañía ha creado rápidamente una cartera diversa de productos candidatos con el potencial de abordar enfermedades para las cuales la necesidad médica no satisfecha es alta, la biología para el tratamiento es clara y para la cual no hay terapias aprobadas. La compañía está dirigida por un equipo de gestión con experiencia en el desarrollo y la comercialización de terapias de enfermedades raras. La estrategia de Ultragenyx se basa en el desarrollo de medicamentos de bajo costo y tiempo, con el objetivo de brindar terapias seguras y efectivas a los pacientes con la mayor urgencia.
Para obtener más información sobre Ultragenyx, visite el sitio web de la compañía en www.ultragenyx.com.
Declaraciones prospectivas
Excepto por la información histórica contenida en este documento, las cuestiones expuestas en este comunicado de prensa, que incluyen declaraciones relacionadas con las expectativas de Ultragenyx con respecto al momento de la publicación de datos adicionales para sus candidatos al producto, y planes para sus programas clínicos y sus estudios clínicos, son hechas buscando declaraciones dentro del significado de las disposiciones de “puerto seguro” de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995 (de EE. UU.). Tales declaraciones prospectivas implican riesgos e incertidumbres sustanciales que podrían causar que nuestros programas de desarrollo clínico, resultados futuros, desempeño o logros difieran significativamente de aquellos expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas. Dichos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otras, las incertidumbres inherentes al proceso de desarrollo clínico de medicamentos, como el proceso de aprobación regulatoria, el calendario de presentación de informes regulatorios y otros asuntos que podrían afectar la suficiencia de efectivo existente, equivalentes de efectivo e inversiones a corto plazo para financiar operaciones y la disponibilidad o el potencial comercial de nuestros candidatos a medicamentos. Ultragenyx no asume la obligación de actualizar o revisar ninguna declaración prospectiva. Para una descripción más detallada de los riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran de los expresados en estas declaraciones prospectivas, así como los riesgos relacionados con el negocio de Ultragenyx en general, consulte el Informe anual de Ultragenyx en el Formulario 10-K presentado con el Comisión Nacional del Mercado de Valores (de EE. UU.) en 21 de febrero de 2018, y sus informes periódicos posteriores archivados con Comisión Nacional del Mercado de Valores (de EE. UU.).
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Inversores y medios
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Fuente: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
